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Alcune malattie gravi, o croniche, necessitano dei cosiddetti farmaci salvavita. In Italia, una volta approvati dall’Aifa, sono coperti dal sistema sanitario nazionale in quanto necessari alla sopravvivenza del paziente. Un esempio di salvavita è l’insulina per i diabetici, o l’adrenalina auto-iniettabile, farmaci diffusi in tutto il mondo e relativamente poco costosi. Caratteristica, quest’ultima, poco comune per questa classe di farmaci, che si contraddistinguono in genere per il costo elevatissimo.
Il caso di Zolgensma
Si tratta di una terapia genica innovativa per il trattamento – in un unico ciclo di somministrazione – dell’atrofia muscolare spinale di cui si sente parlare in questi giorni. Federico Musciacchio, questo il nome del bambino di Taranto affetto dalla grave malattia neuromuscolare, aveva ricevuto il farmaco lo scorso maggio grazie a una gara di solidarietà che aveva raccolto la somma necessaria a comprarlo. Circa due milioni di euro: Zolgesma è considerato il farmaco più costoso del mondo. La stessa malattia può essere trattata anche con un altro farmaco, lo Spinraza, che costa dai 200 ai 300 mila euro all’anno per ogni paziente e, a differenza del primo, deve essere assunto per tutta la vita.
Il secondo farmaco più costoso al mondo
Approvato negli Stati uniti nel novembre 2020 e in Europa (solo in circostanze eccezionali) lo scorso maggio, il farmaco Zokinvy è utilizzato per il trattamento della sindrome di Hutchinson-Gilford o Progeria e, in generale, nei bambini affetti da sindromi progeroidi, malattie genetiche ultra-rare che causano invecchiamento precoce e morte. Il dosaggio del farmaco è variabile e dipende dall’età e dalla superficie corporea, ma per un paziente che assume quattro capsule da 50 mg al giorno il costo stimato è di circa 1.08 milioni di dollari all’anno.
Le terapie oncologiche
Fra i farmaci salvavita più venduti al mondo contro il cancro vi sono Opdivo, Keytruda e Imbruvica – quest’ultimo più recente – e costano circa 100 mila euro all’anno per paziente. Fra le terapie oncologiche innovative più costose ci sono anche le cosiddette Car-T, che funzionano modificando geneticamente alcune cellule del sistema immunitario dei pazienti (i linfociti T). In Europa i due farmaci Kymriah e Yescarta sono stati autorizzati nel 2018 per la cura di alcuni tumori del sangue nel caso in cui i trattamenti standard si rivelino inefficaci. In questo caso, il prezzo per un singolo trattamento è di circa 330 mila euro a paziente, e spesso è risolutivo. Fra gli antitumorali non ancora approvati in Italia c’è, secondo i dati della statunitense Fda, il farmaco Danyelza, utilizzato per trattare neuroblastomi ad alto rischio nell’osso e nel midollo osseo in bambini di età superiore a un anno. Negli Stati Uniti il costo di una fiala di Danyelza in soluzione endovenosa è di circa 22.018 dollari che, esteso a un anno di trattamento, potrebbe variare da 1,5 a 2 milioni di dollari.
Kalydeco e Orkambi
I due farmaci per la cura della fibrosi cistica, la malattia genetica grave più diffusa che conta circa 200 nuovi casi ogni anno in Italia, hanno un costo che si aggira intorno ai 200 mila euro all’anno per paziente. In Italia, anche questi farmaci sono coperti dal Sistema Sanitario Nazionale.
